制药行业新时代：终生疾病也许变得不再可怕

2023年可以说是制药业的突破性创新期，而且这样的突破性进展是少见的。当美国食品药品监督管理局(FDA)批准了一系列突破性和改变生活的药物，这代表着创新的激增，也是制药商利润的潜在福音。

卫材（Eisai）和渤健（Biogen：美国生物技术公司）在年初批准了阿尔茨海默病的单克隆抗体药物（Leqembi -lecanemab ），这是第二种用于治疗记忆丧失症根源的药物，而且似乎是最有效的。

葛兰素史克公司和辉瑞公司首次放弃了成人呼吸道合胞病毒疫苗，为老年人和孕妇提供了一种保护自己——以及孕妇及其新生儿免受潜在致命呼吸道疾病侵害的方法。

渤健和美国生物制药公司（Sage Ther- apeutics）获得了有史以来第一个用于产后抑郁症的口服治疗药物祖拉诺酮（zuranolone (Zurzuvae)）的批准。

FDA还允许生物技术公司生物技术公司（Intellia Therapeutics）和再生元制药公司（Regeneron Pharmaceuticals）在患者体内开始第一个使用CRISPR技术的基因编辑治疗的后期测试。

随着礼来公司(Eli Lilly:美国制药公司）替西帕肽药物被批准（tirzepatide (Zep- bound)）的批准，对一组新的减肥药的需求只会继续激增，这似乎是迄今为止引发减肥效果最好的减肥药物。

一家股票研究公司——晨星公司股票策略主管达米安·科诺弗（Damien Conover）说:“我认为过去的一年在创新周期中略高于平均水平。”

虽然没有单一的驱动因素来解释大量的批准，但是这些药物中的许多代表了一种持续的生物基药物的趋势：涉及细胞或基因导向策略的药物，如mRNA新冠肺炎疫苗，倾向于解决导致疾病的基本机制。相比之下，小分子药物是建立制药行业的药物化学的基础，也是一个重要的平台，它依赖于测试各种化学物质，以找到能够解决症状或疾病的正确反应。

礼来公司的首席执行官戴夫·里克斯（Dave Ricks）说：“这种方法可以将许多终生疾病转变为非终生疾病或根本不是疾病”。甚至美国的政策制定者也认识到了生物制剂的潜力，通过2022年通货膨胀削减法案刺激了生物制剂的发展。与小分子相比，他们被要求与医疗保险进行价格谈判之前，该法案给予制药商更多的时间来维持生物药物的初始价格。

葛兰素史克医药公司（GSK）首席执行官艾玛·沃姆斯利（Emma Walmsley）说：“新药还代表了另一种趋势——继续向预防转变，以及患者体验越来越早，这一现象是一次巨大的飞跃。”

但这样做意味着这些药物的定价也需要改变。高昂的前期费用和潜在的一次性费用目前对一些患者来说是一个障碍，因为保险公司和雇用单位不愿意为他们支付费用。

这是因为对于像阿尔茨海默氏症或肥胖症这样的慢性疾病，当前的报销系统是建立在支付肾上腺素治疗而不是单剂量治疗模式的基础上的，这种模式可以从根本上治疗疾病，并限制额外的医疗费用。里克斯（Ricks）说：“支付系统的活力仍然很低，这些问题一如既往地存在，而且似乎在增长，解决支付问题的压力甚至更大。找到更好的方式来帮助人们支付医疗费用，节省系统资金，实现社会公平，并且需要为取得突破的创新公司创造足够的激励，以致让他们愿意再次制作更好的药物是当务之急。”【全文完】

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来源：《TIME》Magazine December 25，2023 | 作者：作者不详
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